EMA workshop 'Haemophilia Registries'

12-07-2018

Op 8 juni 2018 hebben Kathelijn Fischer en Mariette Driessens namens HemoNED deelgenomen aan de workshop ‘Haemophilia Registries’ georganiseerd door het Europees Geneesmiddelbureau (EMA).

Tijdens deze workshop heeft de EMA het belang van nationale hemofilie registers benadrukt. Registers kunnen namelijk de normale behandeling van hemofilie over een langere periode in kaart brengen; ook kunnen registers het gebruik van nieuwe producten (zoals gentherapieën) evalueren.

De autoriteiten willen voorstellen om behandelgegevens via nationale registers te verzamelen, in plaats van via de huidige PUP-studies (previously untreated patients – de baby’s met hemofilie) en postmarketing studies (veiligheidsstudies van geneesmiddelen die op de markt zijn). Het is aangetoond dat de informatie even betrouwbaar verzameld wordt, maar naar verwachting via registers sneller beschikbaar is voor de patiënten en behandelaars. Een bijkomend voordeel is het verminderen van de enorme tijd en inzet die nodig is voor de verschillende PUP- en postmarketing studies.

In de workshop is besproken hoe nationale registers op een goede en uniforme manier en in overeenstemming met de richtlijnen kunnen worden gerealiseerd.

Een van de uitkomsten van de workshop was dat er een Europees platform moet komen waar gegevens uit diverse nationale registers worden verzameld en geanalyseerd. Dit is een ingewikkeld proces en vereist nog een hoop inspanningen van allerlei partijen, zowel in Nederland als de rest van Europa.

Meer informatie kunt u vinden in de bijlage.