Doelstellingen

Waarom een register?

Hemofilie is een aangeboren afwijking in de bloedstolling waardoor bloedingen kunnen optreden in gewrichten, spieren en organen. Naast hemofilie zijn er nog andere bloedstollingsafwijkingen, waarvan de ziekte van Von Willebrand de meest voorkomende is. Het betreft zeldzame aandoeningen waarvoor een effectieve maar dure behandeling beschikbaar is. Het is onvoldoende duidelijk hoeveel personen met een bloedstollingsafwijking er in totaal zijn in Nederland. Ook weten we onvoldoende over hun stollingsfactorverbruik, en de kosteneffectiviteit en uitkomsten van de verschillende behandelingen. Bijwerkingen van behandelingen worden wel bijgehouden, maar kunnen in een register per product of patiëntengroep vergeleken worden. Een landelijk register is daarom een belangrijk middel om de behandelingen in kaart te brengen, de bijwerkingen te registreren, resultaten te evalueren en de therapie te verbeteren. Veel Europese landen hebben al een nationaal hemofilieregister, waardoor ook een vergelijk van de hemofilie zorg tussen landen mogelijk is. Een landelijk hemofilieregister is een van de aanbevelingen van de European Principles of Haemophilia Care (2008). Nederland heeft deze aanbeveling opgenomen als een onderdeel van het HKZ (Harmonisatie Kwaliteitsbeoordeling Zorgsector) kwaliteitsverbeteringstraject van de hemofilie zorg.

Wat is het doel van het register?

Het belangrijkste doel van het register is het verbeteren van de kwaliteit van zorg voor personen met hemofilie en aanverwante aandoeningen. Dit doen we door gegevens over hun ziekte, behandeling en behandeluitkomsten doorlopend te registreren, samen te voegen en te vergelijken. Een continue (longitudinale) follow-up is daarbij erg belangrijk. Gedetailleerde informatie over de medicatie die patiënten gebruiken en eventuele bloedingen die optreden wordt door patiënten met een thuisbehandeling bijgehouden in een digitaal logboek.

De informatie uit het digitale logboek wordt doorgestuurd naar het register. Hemofilie behandelaars kunnen deze informatie van hun eigen patiënten overzichtelijk inzien en bespreken tijdens een polikliniekbezoek.

Na anonimisatie kunnen de gegevens in het register voor verschillende doeleinden gebruikt worden:

• Het inzichtelijk maken van het totaal aantal personen met hemofilie en aanverwante aandoeningen, hun diagnose, stollingsfactorverbruik, bloedingen, behandeluitkomsten en bijwerkingen van de behandeling.
• Het vergelijken van de kwaliteit van zorg (‘benchmarking’) tussen hemofilie behandelcentra in Nederland en tussen landen.
• Het melden van bijwerkingen van medicatie aan nationale (Lareb) en internationale (EUHASS) bijwerkingenregistraties.
• Het beschikbaar stellen van informatie voor rapportages, wetenschappelijk onderzoek en veiligheidsstudies van (nieuwe) medicatie.

Het HemoNED register staat geregistreerd in de Resources Database van de European Network of Centres for Pharmacoepidemiology and Pharmacovigilance (ENCePP). ENCePP wordt gecoördineerd door de European Medicines Agency en bevat een overzicht van alle beschikbare onderzoeksorganisaties, netwerken en databronnen in de EU, waaronder patiëntenregisters, op het gebied van farmacoepidemiologie en farmacovigilantie.